Революция в лечении травм спинного мозга: впервые в мире одобрена регенеративная клеточная терапия

В лечении травм спинного мозга назревает настоящая революция: впервые в мире одобрена регистрационная фаза I клинических испытаний регенеративной клеточной терапии. Это исторический шаг, который может подарить надежду миллионам людей с этим до сих пор неизлечимым заболеванием.

На этой неделе Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Национальное управление медицинских продуктов Китая (NMPA) одобрили проведение международных клинических испытаний терапии для лечения повреждений спинного мозга (SCI). По оценкам, от таких травм страдают более 15 миллионов человек по всему миру. SCI не щадит никого — чаще всего это результат ДТП, спортивных травм, падений и производственных происшествий. До сих пор не существовало эффективного лечения: максимум, на что могли рассчитывать пациенты, — это хирургия и реабилитация для улучшения качества жизни. Чаще всего последствия — паралич или тяжелая инвалидность на всю жизнь.

Ситуация может измениться благодаря китайской биотехнологической компании XellSmart, чей инновационный метод лечения — аллогенная терапия индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками (iPSC) — получил разрешение на проведение клинических испытаний как в США, так и в Китае. Плюрипотентные стволовые клетки — это незрелые клетки, способные превращаться в любые специализированные клетки организма. В данном случае речь идет о восстановлении поврежденных или погибших нервных клеток, чтобы вернуть утерянные функции.

«Каждый год в Китае и США регистрируется около 100 000 и 18 000 новых случаев острых или подострых травм спинного мозга соответственно — это почти 10 и 2 новых случая каждый час», — отмечают представители XellSmart. — «Большинство пациентов остаются инвалидами на всю жизнь. Из-за крайне низкой способности центральной нервной системы к восстановлению, лечение повреждений спинного мозга — чрезвычайно сложная задача».

Начало клинических испытаний стало результатом четырех лет исследований на доклиническом этапе. Особенность метода XellSmart — в универсальности: для терапии не требуется забор клеток у самого пациента, а значит, лечение может быть доступно «с полки» и подходит практически каждому, кто получил такую травму. Это значительно упрощает производство и масштабирование терапии.

Благодаря тщательному подбору подтипов клеток, риск отторжения аллогенных (донорских) клеток минимален. Испытания пройдут на базе Третьей аффилированной больницы Университета Сунь Ятсена в Китае — одного из ведущих центров по лечению и исследованию повреждений спинного мозга.

Этот проект — не первый для XellSmart: компания также разрабатывает клеточные терапии для лечения болезни Паркинсона и БАС. Если испытания подтвердят эффективность и безопасность новой терапии для пациентов с повреждениями спинного мозга, это сулит уникальную возможность — вернуть двигательную функцию и даже избавить от паралича.

Реалистично Phase I — этап, на котором оценивается безопасность и оптимальная доза — завершится уже к следующему году. Если результаты будут положительными, начнётся более масштабное Phase II, что может случиться уже в 2028 году. По прогнозам, терапия может выйти на рынок и стать доступной для пациентов в течение пяти-семи лет.

«Мы переходим от ухода к реальному излечению», — заявили в XellSmart. — «Впервые мы даём настоящую надежду миллионам людей с травмами спинного мозга».